Le premier cas dans le pays ! L'immunothérapie CAR-T de l'hôpital Tongji aide les patientes atteintes de myasthénie grave à devenir mères

Jingchu.com (Hubei Daily Online) a rapporté (le journaliste Mao Yiyuan, le correspondant Tian Juan) que Mme Xie, une patiente atteinte de myasthénie grave récidivante et réfractaire, a obtenu une amélioration durable grâce au soutien de la thérapie CAR-T utilisée par l'équipe du professeur Wang Wei du département de neurologie de l'hôpital Tongji affilié à l'université des sciences et technologies de Huazhong. Au cours du suivi de 18 mois, elle a pu mener une vie saine et normale sans médicaments et a donné naissance à un bébé avec succès. C'est la première fois dans le pays que des cellules CAR-T (CT103A) ciblant l'antigène mature des cellules B (BCMA) sont utilisées pour traiter la maladie. Le 26 février, le document de recherche a été publié en ligne dans la revue universitaire internationale faisant autorité « Journal of the European Molecular Biology Association ».

Mme Xie (pseudonyme), 33 ans, a reçu un diagnostic de myasthénie grave au département de neurologie de l'hôpital Tongji il y a quatre ans. Malgré plusieurs traitements médicamenteux, son état n’est pas encore maîtrisé. Lorsque la maladie a commencé, elle ne pouvait même pas accomplir des actions simples comme se lever ou ramasser des objets. Au stade le plus grave, elle était tellement « incapable » de respirer qu’elle a dû être intubée et maintenue sous respirateur.

La myasthénie grave est une maladie auto-immune caractérisée par un trouble de la transmission de la jonction neuromusculaire acquis médié par des auto-anticorps. Actuellement, le traitement de la myasthénie grave repose encore principalement sur l’immunothérapie conventionnelle telle que les inhibiteurs de la cholinestérase, les glucocorticoïdes, les immunosuppresseurs, les immunoglobulines intraveineuses et les échanges plasmatiques. Cependant, la myasthénie grave évolue lentement, est difficile à guérir et est sujette aux rechutes. Bien que les traitements médicamenteux traditionnels actuels puissent améliorer les symptômes de la myasthénie dans une certaine mesure, ils sont insuffisants en termes de contrôle de la maladie et de sécurité à long terme.

Le 14 avril 2022, l'équipe du professeur Wang Wei a procédé à une évaluation détaillée de son état et a finalement décidé d'utiliser la thérapie CAR-T pour traiter la myasthénie grave. La thérapie par cellules T à récepteur d’antigène chimérique (CAR) est une approche thérapeutique émergente qui a été utilisée pour obtenir un contrôle à long terme d’une variété de tumeurs malignes hématologiques. Cette thérapie extrait les propres lymphocytes T du patient, effectue une édition génétique in vitro et ajoute des antigènes spécifiques ciblant CAR comme guide, les transformant en cellules CAR-T avec des effets de destruction ciblés. Lorsque les cellules CAR-T sont réinjectées dans le corps du patient, elles se développent d'elles-mêmes et agissent sur les cellules cibles qui sécrètent des anticorps anormaux, les éliminant et atténuant ainsi la progression de la maladie.

Après le traitement, Mme Xie a arrêté divers traitements d’immunothérapie et a réussi à mener une vie saine et normale sans médicaments. En décembre 2023, elle a conçu naturellement et a donné naissance à un petit garçon en bonne santé.

Wang Wei a déclaré que les patients atteints de myasthénie grave réfractaire qui ont été traités en même temps que Mme Xie avaient également reçu plusieurs traitements immunosuppresseurs mais n'avaient pas réussi à obtenir une rémission clinique. Après avoir reçu une thérapie CAR-T, la force des membres et la capacité pulmonaire du patient se sont considérablement améliorées et les symptômes cliniques ont continué à s'améliorer. L'étude a également révélé qu'après la réinjection des cellules CAR-T, elles se développaient bien dans le corps du patient et duraient peu de temps. Les anticorps auto-immuns liés à la myasthénie grave des deux patients ont diminué rapidement après la réinfusion et sont restés à un niveau extrêmement bas pendant une longue période. Dans le même temps, le phénotype des cellules B est reconstruit, les cellules B qui sécrètent des anticorps anormaux disparaissent, les cellules B normales réapparaissent et l’état de l’environnement immunitaire est amélioré.

Les maladies auto-immunes ont souvent des mécanismes complexes, des options de traitement limitées, sont difficiles à traiter et réapparaissent à plusieurs reprises, ce qui impose un énorme fardeau physique et psychologique aux patients et à leurs familles. La percée réussie du professeur Wang Wei dans l’utilisation des cellules CAR-T pour traiter une variété de maladies auto-immunes récidivantes et réfractaires a apporté de nouvelles options de traitement à ces patients.